La terapia génica es la insercion de copias funcionales ausentes en el genoma de un individuo. Se realiza en celulas y tejidos para tratar una enfermedad.
Aplicaciones:
-Marcage génico: su objetivo es hacer un seguimiento de las celulas.
-Terapia de enfermedades monogénicas hereditarias: se proporciona el gen defectivo al paciente que tiene una enfermedad en la que no es eficiente la administracion de la proteina deficitaria.
-Terapia de enfermedades adquiridas: son distintas estrategias que se usan para enfermedades como el cáncer.
Tipos de teraipa génica:
-Somática: se hace sobre las celulas somáticas del individuo. Dos tipos:
-In vivo. La transformacion de la celula tiene lugar dentro del paciente.
-Ex vivo. La transformacion de la celula se realiza fuera del paciente, y luego se le transplantan las celulas.
Procedimiento:
Una copia del gen funcional se inserta en el genoma para compensar el defectivo. Si simplemente se introduce en el huesped se llama terapia génica de adicion, si se realiza mediante la recombinacion homologa se trata de terapia de sustitucion.
El tipo de vectores mas utilizados son los virus. Las celulas del paciente se infectan con el vector, y una vez dentro de transcribe y se traduce a una proteina funcional.
